Это может звучать так, как будто вы найдете что-то в продуктовом магазине между картофельными чипсами и сырными слоями, но CRISPR - это современное лекарство. Возможно, когда-нибудь это поможет вылечить различные заболевания, от муковисцидоза до рака легких.
CRISPR - это не лекарство. Это техника. Цель состоит в том, чтобы вырезать и исправить сбои в ваших генах, которые угрожают вашему здоровью. Хотя это не первый метод редактирования генов, испробованный учеными, он самый простой, быстрый и точный. И это меняет правила игры.
Определение CRISPR
CRISPR - это сокращение от «короткий палиндромный повтор с регулярными промежутками». Это фрагмент ДНК, который ученые впервые заметили в иммунной системе бактерий. Это вдохновило метод редактирования генов, который теперь все называют CRISPR.
Эти бактерии используют CRISPR как список «самых разыскиваемых». Когда вирус атакует, бактерии запоминают ДНК вируса и регистрируют его профиль в своем CRISPR. Если позже тот же вирус снова атакует, бактерии загружают свой файл в CRISPR и копируют его. Эта копия действует как убийца: она выслеживает вирус и разрезает его ДНК, чтобы уничтожить его.
Теперь исследователи используют ту же стратегию CRISPR для борьбы с такими угрозами, как болезни. CRISPR может включать и выключать гены или заставлять их работать по-другому, чтобы защитить ваше здоровье.
Например, подумайте о ком-то, кто родился с генной ошибкой, которая вызвала у него редкое заболевание. Или изменение гена, которое происходит в более позднем возрасте и подвергает вас риску заболеть раком. Ученые хотят иметь возможность загружать эти дефекты в CRISPR, вырезать дефекты ДНК и исправлять их.
Как? Основная идея заключалась в том, чтобы взять несколько клеток у пациента, отредактировать их с помощью CRISPR и вырастить больше, а затем ввести их обратно пациенту. Звучит как простая идея, но реализовать ее в больших масштабах сложно. Ученые также работали над другими методами редактирования генов, помимо CRISPR.
Как это может помочь при раке?
Существует множество видов рака, и все они связаны с проблемами в генах. Так что CRISPR обещает, хотя пока нет лечения или излечения.
Большая часть исследований до сих пор сосредоточена на иммунотерапии, которая задействует иммунную систему вашего организма для борьбы с раком. Есть разные способы сделать это, например:
Атака на рак. Некоторые ученые использовали CRISPR для перезарядки Т-клеток иммунной системы. В лабораторных тестах исследователи CRISPR модифицировали Т-клетки, чтобы они могли распознавать рак. Затем отредактированные Т-клетки убивали раковые клетки.
Отключение защиты от рака. Т-клетки не должны атаковать нормальные клетки. Здоровые клетки используют определенные белки, в том числе один, называемый PD-1, как знак для Т-клеток, чтобы их избегать. Это как сказать: «Здесь все в порядке. Т-клетки не нужны».
Но некоторые раковые клетки имеют PD-1, даже если они нездоровы. Это похоже на фальшивое удостоверение личности, которое удерживает Т-клетки и позволяет раку расти. В эксперименте ученые использовали CRISPR, чтобы отключить ген, ответственный за PD-1. И точно так же Т-клетки атаковали раковые клетки.
Замедление рака. Другая лаборатория использовала CRISPR для изменения генов в раковых клетках. Делая это, они замедляли скорость распространения рака.
Это всего лишь небольшая выборка исследований. Это долгий путь от лабораторных тестов до безопасных и эффективных методов лечения. Небольшие испытания на людях только начинаются, и могут пройти годы, прежде чем они станут широко доступны.
В настоящее время в США проводятся четыре клинических испытания, нацеленных на рак, лимфому, заболевание крови, называемое серповидно-клеточной анемией, и наследственную слепоту. Фаза I CRISPR, нацеленная на рак, показала, что она безопасна. Ожидается, что все маршруты прослужат несколько лет.
Может ли помочь при других заболеваниях?
Ученые изучают CRISPR для лечения многих состояний, включая высокий уровень холестерина, ВИЧ и болезнь Гентингтона. Исследователи также использовали CRISPR для лечения мышечной дистрофии у мышей.
Скорее всего, первая болезнь, которую CRISPR поможет вылечить, будет вызвана всего одним дефектом в одном гене, например, серповидно-клеточной анемией. Таких состояний не так много - многие болезни связаны с большим количеством генов, - но с ними, возможно, легче всего справиться.
Каковы риски?
Когда вы говорите об изменении ДНК, которая является генетическим кодом, который влияет на все, от цвета ваших глаз до вероятности сердечного приступа, это поднимает большие вопросы. Эти вопросы включают этику настройки ДНК и то, что может пойти не так.
Уже есть некоторые строгие ограничения. Например, редактирование ДНК сперматозоидов или яйцеклеток (также называемых «зародышевыми клетками») приведет к изменениям, которые будут переданы следующему поколению. Это имело бы далеко идущие последствия. Таким образом, подобные исследования запрещены более чем в 40 странах, включая США.
CRISPR эффективен, но не идеален. Есть шанс, что он может случайно отредактировать очень похожую ДНК, которая не является его целью. А поскольку даже незначительное изменение в ДНК может иметь серьезные последствия, исследователям следует проявлять большую осторожность.
Ученые еще не знают, какими могут быть побочные эффекты CRISPR. Но его революционный потенциал означает, что вы, вероятно, еще долго будете видеть CRISPR в новостях.