Генная терапия - это экспериментальный способ лечения некоторых заболеваний без традиционных лекарств или хирургического вмешательства.
На первый взгляд, концепция проста. Он заменяет ген, который не работает, на работающий.
Иногда человек заболевает, потому что он родился с геном, который не производит белок, необходимый организму. Генная терапия позволяет ученым поместить рабочий ген в ДНК человека. Теоретически, как только организм получит необходимый ему белок, болезнь будет устранена.
Как это работает?
Здесь простая идея быстро усложняется. Но на самом деле вам нужно знать только общую картину.
Генная терапия обычно использует специально созданные вирусы, чтобы ввести в вас рабочий ген. Вирусы работают, заражая клетки и внедряя свою собственную генетику в вашу ДНК. Это заставляет клетку стать фабрикой вирусов.
В случае с генной терапией ученые помещают выбранный ими ген в генетический материал вируса, а затем «заражают» клетки человека - но не волнуйтесь. Хорошая штука эта «зараза».
Какие болезни он лечит?
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило несколько методов генной терапии. Один из первых называется CAR Т-клеточной терапией, и он предназначен только для детей и молодых людей с типом рака, называемым В-клеточным острым лимфобластным лейкозом (ОЛЛ), которые уже пробовали другие методы лечения. Он также был одобрен для лечения множественной миеломы после того, как были опробованы другие методы лечения.
В настоящее время проводится множество других клинических испытаний, часто для редких заболеваний.
В Европе лечение так называемой недостаточности липопротеинлипазы - расстройства, при котором человек не может расщеплять молекулы жира - стало первой одобренной генной терапией в 2012 году. может быть известна как болезнь «мальчиков-пузырей»), доступна в Европе.
Генная терапия спинальной мышечной атрофии (СМА) под названием onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma) также была одобрена.
Обнадеживающие результаты экспериментов были получены и при других состояниях, в том числе:
- Гемофилия
- Некоторые причины слепоты
- Иммунодефициты
- Мышечная дистрофия
Это безопасно?
Безопасность является одним из главных приоритетов в клинических испытаниях. В случае с генной терапией эти исследования явно помогли.
Озабоченность по поводу безопасности привела к тому, что в 1999 г. область генной терапии почти полностью развалилась. Подросток-добровольец, участвовавший в клиническом испытании, умер во время эксперимента.
Ученые обнаружили, что их иммунная система яростно реагировала на вирус, используемый в лечении.
Год спустя некоторые участники французского исследования заболели лейкемией.
Тяжелые уроки тех первых событий привели к ужесточению требований безопасности. С тех пор исследователи нашли способ использовать вирусы - безопасно - для контрабанды генетического исправления в ваше тело, не беспокоя вашу иммунную систему. Они также разработали тщательное руководство, в котором внимательно следят за добровольцами исследования на наличие побочных эффектов.
Насколько это было успешно?
Это зависит от состояния.
Что касается мышечной дистрофии, обзор 2016 года выявил довольно много многообещающих результатов.
Одна из форм лейкемии была вылечена у горстки людей за считанные дни, сообщили исследователи в 2013 году.
Исследования пигментного ретинита, который является причиной слепоты, и гемофилии обнадеживают. Но в некоторых случаях иммунная система человека начинает реагировать на вирус, и его действие прекращается.
Другие испытания пошли не так, как хотелось бы.
FDA одобрило лечение voretigene neparvovec-rzyl в декабре 2017 года. Генная терапия на основе вектора аденоассоциированного вируса предназначена для лечения пациентов с подтвержденной двуаллельной дистрофией сетчатки, связанной с мутацией RPE65.
Что будет в будущем?
Ученые полны надежд, но осторожны, особенно учитывая бурную историю этой области. Даже после одобрения некоторые методы лечения будут иметь высокую цену. Как высоко? Говорят, что препарат, одобренный в Европе, стоит около 650 000 долларов за курс. Это не самый дорогой препарат на рынке.