Ключевые выводы
- Исследователи разработали новый метод лечения диабета 1 типа, который функционально вылечил пациента.
- Для лечения люди получают инфузию клеток, которые учат поджелудочную железу вырабатывать инсулин.
- Эксперты говорят, что эти результаты являются революционными и многообещающими.
Мужчина, живущий с тяжелой формой диабета 1 типа, участвующий в клинических испытаниях Vertex Pharmaceuticals, по-видимому, функционально излечился от болезни благодаря новому лечению с использованием стволовых клеток.
Брайан Шелтон, 64 года, в июне получил инфузию клеток, которые «научили» поджелудочную железу вырабатывать инсулин - то, на что не способен организм людей с диабетом 1 типа, согласно New York Times, первой сообщившей о революционном лечении в ноябре.
Люди с диабетом 1 типа, такие как Шелтон, инсулинозависимы и должны делать себе инъекции инсулина, чтобы компенсировать то, что не вырабатывает их организм.
Предварительные данные исследования Vertex показали, что потребность Шелтона в инъекциях инсулина снизилась на 91% после того, как он получил лечение, а это означает, что его организм теперь самостоятельно регулирует уровень сахара в крови.
Исход значителен, так как Шелтон пережил несколько угрожающих жизни эпизодов гипогликемии (низкий уровень глюкозы в крови, который также называют низким уровнем сахара в крови). Эти понижения часто встречаются у людей с тяжелым диабетом 1 типа и могут иметь серьезные последствия для здоровья или даже привести к летальному исходу.
Со снижением потребности в инсулине и предотвращением осложнений легко увидеть, как новое лечение может изменить жизнь людей с диабетом 1 типа.
«Это довольно революционный материал», - сказал Verywell Дэвид Томпсон, доктор медицинских наук, директор Диабетического центра Ванкуверской больницы общего профиля и клинический доцент эндокринологии медицинского факультета Университета Британской Колумбии, который не участвовал в исследовании Vertex. «Это первые шаги в совершенно новой области».
Испытание в США включает 17 человек с тяжелой формой диабета 1 типа и будет продолжаться в течение пяти лет.
Функциональное лечение
Лечение на основе стволовых клеток было разработано группой исследователей во главе с биологом из Гарвардского университета Дугом Мелтоном. Цель состоит в том, чтобы предложить лекарство от диабета 1 типа - оно не предназначено для людей с другими формами заболевания, такими как диабет 2 типа.
Надежда состоит в том, что люди с этим заболеванием пройдут курс лечения, и тогда им больше не потребуется вводить себе инсулин, потому что их тело будет вырабатывать его самостоятельно.
Лечение рассматривается как «функциональное излечение», поскольку оно направлено на устранение основной проблемы, вызванной заболеванием (организм не вырабатывает инсулин), а не на более глубокую причину (диабет 1 типа является аутоиммунным заболеванием).
В случае успеха лечение может помочь 1,6 миллионам американцев, живущих с диабетом 1 типа.
На что способны стволовые клетки
Томпсон сказал, что лечение диабета 1 типа таким способом включает в себя перенос стволовых клеток в лабораторию, которые затем «обучают» превращаться в бета-клетки - тип клеток, которые вырабатывают инсулин в организме.
У людей с диабетом 1 типа иммунная система атаковала и разрушила бета-клетки организма, а это означает, что поджелудочная железа не вырабатывает инсулин самостоятельно. Поэтому уровень сахара в крови человека необходимо контролировать с помощью инъекционного инсулина.
По словам Томпсона, есть разные способы ввести эти клетки в тело пациента. Он также использует терапию стволовыми клетками для лечения диабета в своем собственном исследовании и недавно опубликовал результаты исследования фазы 1/2 на людях.
Команда Томпсона работает с калифорнийской биотехнологической компанией ViaCyte над разработкой имплантируемых устройств, содержащих миллионы клеток, полученных из стволовых клеток. Эти имплантаты помещаются под кожу живота. В исследовании Vertex Шелтону влили клетки в печень.
Оба метода преследуют одну и ту же цель: заставить организм пациента вырабатывать собственный инсулин и эффективно излечивать его от диабета 1 типа.
Томпсон сказал, что его исследование подтвердило научный принцип, согласно которому продукт, полученный из стволовых клеток, может созревать и функционировать «нормальным, физиологическим образом», что означает, что когда человек ест, клетки вырабатывают инсулин, а когда он не ест, клетки перестают вырабатывать инсулин.
«Это очень важно, иначе вы получите реакции с низким содержанием сахара», - сказал Томпсон. Установив, что первый шаг возможен, Томпсон добавил, что следующим будет введение большего количества клеток в организм, чтобы дать пациенту лучший контроль над уровнем сахара в крови и полностью прекратить потребность в инсулине.
В настоящее время участники исследования смогли уменьшить количество инсулина с помощью имплантата ViaCyte, но им все еще нужны небольшие дозы.
Риски
Текущее лечение на основе стволовых клеток очень перспективно, но есть некоторые риски. Во-первых, пациенты должны принимать иммунодепрессанты, которые могут сделать их более уязвимыми к инфекциям, которые могут быть серьезными.
Каждый пациент должен взвесить риски и преимущества лечения со своим врачом. Для некоторых это может не стоить риска.
«Кто-то, кто очень хорошо справляется с текущим лечением диабета 1 типа, хорошо контролирует сахар и не имеет осложнений, может не захотеть идти на этот дополнительный риск», - сказал Томпсон.
Терапия стволовыми клетками также является совершенно новой, и Томпсон сказал, что его команда пересаживает клетки в закрытую капсулу для мониторинга, что означает, что «если есть какие-либо признаки повреждения, наносимого этими клетками, например, они растут вне капсулы, их будет очень легко удалить."
Кто может получить лечение?
Питер Сениор, MBBS, доктор философии, директор Института диабета Альберты, сказал Verywell, что большинство методов лечения на основе стволовых клеток были ориентированы на людей с тяжелыми формами диабета 1 типа, потому что они подвергаются наибольшему риску серьезных, пагубных последствий для здоровья и часто испытывают опасные уровни сахара в крови.
По словам Сениора, у этих пациентов «проблемы с неустойчивым уровнем сахара в крови, но это не единственная их проблема - у них есть проблемы со зрением, проблемы с почками и тому подобное».
Лечение стволовыми клетками у людей является новым, а это означает, что потребуется время, чтобы доказать долгосрочные преимущества. Однако потенциал для краткосрочного успеха - как в случае с Шелтоном - уже виден.
Если лечение на основе стволовых клеток со временем окажется эффективным, и исследователи смогут найти способ проводить лечение без иммунодепрессантов, Сениор сказал, что пул кандидатов откроется.
Эффективное лечение диабета 1 типа до того, как болезнь прогрессирует и вызовет серьезные осложнения со здоровьем, поможет улучшить общее качество жизни пациентов.
«Если бы я был родителем ребенка с диабетом 1 типа, я бы хотел лечение, которое означало бы, что им никогда не придется беспокоиться о диабете», - сказал Старший. «Но может пройти 40 лет, прежде чем мы сможем продемонстрировать эти долгосрочные преимущества».
Люди, живущие с диабетом 2 типа, не являются кандидатами на лечение на основе стволовых клеток. Диабет 2-го типа существенно отличается от диабета 1-го типа: организм людей с диабетом 2-го типа все еще вырабатывает инсулин, просто их клетки стали нечувствительны к нему.
В отличие от диабета 1-го типа, диабетом 2-го типа можно управлять (а иногда даже обратить вспять) с помощью диеты, физических упражнений и других изменений образа жизни, а также с помощью лекарств (таких как инсулин) в соответствии с назначением.
Другие методы лечения диабета
До сих пор единственными методами лечения диабета 1 типа были трансплантация поджелудочной железы или трансплантация инсулин-продуцирующих клеток поджелудочной железы (островковых клеток) от донора. Старший сказал, что проблема этих вариантов в том, что количество доноров ограничено.
Риск иммунодепрессантов - еще один фактор, который следует учитывать при трансплантации. «Чтобы эти клетки выжили и не были отторгнуты как чужеродные, нам нужно использовать препараты, препятствующие отторжению, как мы это делаем для сердца, почки или любого другого трансплантата», - сказал Сениор. Как и в случае с терапией на основе стволовых клеток, эти иммунодепрессанты или лекарства против отторжения имеют побочные эффекты и риски.
Люди с тяжелыми формами диабета 1 типа часто рассматривают возможность более экстремального лечения. Даже если трансплантация вылечит их от диабета, болезнь может уже прогрессировать до такой степени, что у них появятся другие осложнения со здоровьем, такие как повреждение почек.
«Я часто говорю людям, что вы не хотите делать трансплантацию слишком рано, потому что я не знаю, будет ли она длиться вечно», - сказал Старший. «Но я также не хочу ждать слишком поздно».
Долгосрочные перспективы
Диабет 1 типа требует, чтобы люди ежедневно контролировали уровень сахара в крови и вводили себе инсулин. Постоянная бдительность и контроль могут быть сложными даже для людей, которые живут с болезнью в течение многих лет.
«У вас всегда есть риск неожиданного высокого или низкого уровня сахара, и вы в основном проводите большую часть своей бодрствующей жизни, выясняя, как сбалансировать ваш инсулин, вашу еду и ваши упражнения», - сказал Томпсон.
Даже при наличии самых передовых методов лечения, Томпсон сказал, что пациенты все еще не получают 100% «нормального сахара». Лечение позволяет лучше контролировать и уменьшить осложнения диабета, но ни одно из них не устраняет риск.
Вот почему терапия стволовыми клетками так интересна. По словам Томпсона, «это обещает сделать так, чтобы у человека все время был нормальный уровень сахара в крови - точно так же, как у человека, у которого не было диабета, - и сделать так, чтобы все те опасения, как краткосрочные, так и долгосрочные осложнения, остались в прошлом».
Хотя Сениор с оптимизмом смотрит на потенциал терапии стволовыми клетками, он сказал, что следующим препятствием будет поиск способа устранения потребности в иммунодепрессантах, что остается ограничивающим фактором в лечении.
«Мы не хотим обещать сроки или завышать ожидания, которые впоследствии приведут к разочарованию, потому что это такой жестокий поступок», - сказал Старший, хотя и добавил, что достижения в лечении продвинулись дальше, чем он думал пять лет назад. «С этим самым последним делом это действительно очень интересно».