Поразительное открытие в области редактирования генов может дать нам мощный инструмент для борьбы с болезнями.
Это называется CRISPR, и исследователи прыгают от радости.
«Это полностью изменило биологию… и мы только в начале», - говорит Джеймс Далман, химик и биоинженер из Технологического института Джорджии.
Это открытие, которое может изменить мир, произошло, когда оправдались самые большие опасения науки.
The Lightning Bug
Люди годами беспокоились об этом: супербактерия, питаемая бактериями, способными противостоять самым сильным антибиотикам.
И теперь это здесь - в США
В апреле 49-летняя женщина обратилась в клинику в Пенсильвании с симптомами инфекции мочевыводящих путей. Вскоре исследователи узнали, что у нее есть ген, делающий ее инфекцию устойчивой ко всем антибиотикам.
«Аптечка для некоторых пациентов пуста», - заявил директор CDC Томас Фриден Национальному пресс-клубу после открытия. «Это конец пути для антибиотиков, если мы не будем действовать срочно».
К счастью для всех нас, ученые действуют безотлагательно. Результаты многообещающие.
Необходимость решений
Революция CRISPR началась в самом маленьком масштабе. Это происходит от бактерий. И, возможно, это произошло в самый последний момент.
Антибиотики и подобные им препараты используются уже более 70 лет. Они спасли жизни миллионов. Но часто их назначают сверх меры. В результате мы наблюдаем рост резистентных бактерий, которые больше не поддаются действию лекарств, которые когда-то делали свое дело.
«Это создает огромную проблему для нашей медицинской системы», - говорит Тимоти Лу из Массачусетского технологического института, доктор медицинских наук, один из ведущих исследователей в мире CRISPR.
Антибиотики действуют на бактериальные инфекции. Они не действуют на вирусы, но, по словам Лу, некоторые врачи пропишут вам антибиотик, даже если он не предназначен для лечения того, что у вас есть.
«Еще одна проблема с антибиотиками заключается в том, что они убивают как хорошие, так и плохие бактерии», - говорит Лу.
Итак, выбор лекарств от многих бактериальных инфекций становится ограниченным. В случае с супербактерией нет никаких известных вариантов лекарств.
Как будто все уже не так рискованно, каждый год лекарственно-устойчивые бактерии вызывают около 23 000 смертей.
Но по мере того, как инфекции становились сильнее, инструменты науки тоже.
Крупное открытие
Исследователи обнаружили молекулы CRISPR в природе. Это то, что микробы использовали для защиты от вирусов на протяжении миллионов лет.
Они состоят из повторяющихся генетических последовательностей. Эти шаблоны прерываются вещами, называемыми «спейсерами». Это остатки генетического кода прошлых захватчиков (например, вируса). Итак, система CRISPR подобна банку генетической памяти, который помогает организму находить и уничтожать захватчиков, когда и если они возвращаются.
За последние несколько лет ученые выяснили, как разработать CRISPR для редактирования генетического состава клеток человека. Сегодня вы можете услышать о чем-то, что называется системой CRISPR-Cas9. Cas9 - это химическое вещество, вырабатываемое вашим телом, которое действует как ножницы, отрезая оскорбительную ДНК.
По сути, CRISPR-Cas9 - это точный инструмент, который можно использовать для нацеливания на определенные участки генетического кода, редактирования ДНК - вырезания и вставки, если хотите.
За 3 года, прошедшие с тех пор, как ученые Калифорнийского университета в Беркли, Гарварда и Массачусетского технологического института продемонстрировал инструмент для редактирования генов CRISPR, за которым последовали сотни экспериментов с его использованием. Некоторые результаты, например, полученные в лабораториях Дальмана и Лу, могут возвестить новую эру в медицине.
Лаборатория Дальмана работает над генетическими препаратами, которые могут одновременно воздействовать на сложные комбинации генов. Лаборатория Лу использовала CRISPR для избирательного уничтожения бактерий с генами, предрасположенными к устойчивости к антибиотикам или вызывающим заболевания.
Прямо сейчас это дело всей жизни Лу.
«Поскольку я был аспирантом, моей целью было разработать новые, альтернативные источники терапии для борьбы с болезнями», - говорит он.
И это может повлиять на то, какие лекарства вам будут назначать врачи и когда.
Что теперь?
Из-за CRISPR (между прочим, это сокращение от «кластеризованных коротких палиндромных повторов с регулярными промежутками») исследователи предвидят время, когда разрушительные генетические состояния будут эффективно лечиться и многие болезни будут устранены.
Среди тех, кому CRISPR, как ожидается, поможет:
- Гемофилия
- Серповидноклеточная анемия
- ВИЧ
Мы определенно еще не там, но путь кажется ясным.
«Мы уже проводим исследования, о которых могли только мечтать всего 4 года назад», - говорит Дальман.
И одна из лучших сторон этой технологии заключается в том, что эта технология не совсем обходится лабораториям, которые проводят исследования.
«Этот невероятно мощный инструмент позволяет редактировать гены по беспрецедентным ценам и в беспрецедентных масштабах», - говорит Лу.
Итак, шумиха вокруг CRISPR в научном сообществе достигла апогея, и на то есть веские причины. Это технология, меняющая мир.
«Речь идет о демократизации науки», - говорит Лу.