Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило экспресс-оценку венетоклакса, первого ингибитора белка BCL-2 в форме таблеток, для лечения пациентов с хронической лейкемией с дефицитом 17p хромосомы (CHL) и которые получили по крайней мере одно лечение в прошлом.
ХЛЛ, как правило, представляет собой медленное прогрессирование костного мозга и рака крови, когда разновидность лейкоцитов, называемая лимфоцитами, превращается в раковые клетки и неконтролируемо размножается. Недостаток 17p является геномным поражением, которое встречается у 3-10% пациентов, которые не получали лечение в прошлом, и у 30-50% пациентов с рецидивирующей / резистентной ХЛ.
Исходя из профиля эффективности и безопасности, наблюдаемого в клинических исследованиях, венетоклакс может стать новым и уникальным оружием в битве с 17p-хромосомными пациентами с рецидивирующей / резистентной КХЛ, которые обычно неблагоприятны в прогнозе и Продолжительность жизни менее 2-3 лет.
Venetoclax предназначен для избирательного ингибирования функции белка BCL-2, который предотвращает пролиферацию клеток (запрограммированная гибель клеток), включая определенные раковые клетки, и может быть сверхэкспрессирован в клетках CLL. Ингибирование белка BCL-2 представляет собой инновационный механизм, который предлагает новый терапевтический вариант для пациентов, нуждающихся в дальнейшем лечении.
FDA одобрило это показание препарата как часть процедуры быстрой оценки, основанной на общем уровне ответа пациентов на лечение, и впервые было названо Обозначением прорывной терапии - первым для лечения пациентов с рецидивирующей / резистентной ХСЛ без хромосомы 17р, второй в комбинации с ритуксимабом для лечения пациентов с рецидивирующей / резистентной ХХЛ и третий для первого лечения в сочетании с гипометилатами, у пациентов с миелогенный лейкоз (ОМЛ), которые не соответствуют критериям для традиционного лечения инсульта (высокодозная химиотерапия). Кроме того, Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) одобрило заявку на получение разрешения на продажу венетоклакса для лечения пациентов с ХЛ, дефицитных по хромосоме 17p или мутации TP53.
Venetoclax был разработан AbbVie в сотрудничестве с Genentech и Roche. За пределами США AbbVie доступна на рынке, в то время как США доступны от обеих компаний.