Истинная полицитемия - тип медленно растущего новообразования, локализованного в костном мозге, основным проявлением которого является избыточная продукция эритроцитов. Хотя истинная полицитемия неизлечима, при хорошем медицинском лечении люди с этим заболеванием обычно живут десятилетиями.
Одним из методов лечения истинной полицитемии является интерферон-альфа. Вводится в виде инъекции.
Хотя интерферон-альфа обычно не считается препаратом первой линии для лечения истинной полицитемии, и хотя побочные эффекты могут ограничивать его использование, у большинства людей с этим заболеванием, получающих лечение интерфероном-альфа, результаты благоприятны.
Истинная полицитемия
Истинная полицитемия - это один из восьми типов миелопролиферативных новообразований (МПН), семейства заболеваний, при которых костный мозг вырабатывает избыточное количество определенных типов клеток (например, истинная полицитемия вырабатывает слишком много эритроцитов, а эссенциальная тромбоцитемия вырабатывает слишком много тромбоцитов) или избыточный фиброз (первичный миелофиброз). Истинная полицитемия может возникнуть в любом возрасте, но гораздо чаще встречается у людей старше 60 лет.
Хотя нарушения МПН, включая истинную полицитемию, не считаются злокачественными новообразованиями, при отсутствии лечения они могут привести к фатальным осложнениям, а иногда могут перерасти в злокачественные опухоли.
При истинной полицитемии количество эритроцитов становится выше нормы, часто намного выше нормы. Полицитемия может привести к повышенному риску кровотечения. Кроме того, если количество эритроцитов достаточно велико, кровоток может стать вялым, а свертываемость крови может увеличиться, что приведет к закупорке вен или артерий и таким последствиям, как сердечный приступ, инсульт и легочная эмболия.
У людей с истинной полицитемией также может развиться увеличение селезенки и язвы желудочно-кишечного тракта. Кроме того, у них может быть множество неприятных или инвалидизирующих симптомов, включая потерю веса, головные боли, головокружение, сильный зуд (кожный зуд - обычно после горячего душа), легкие кровоподтеки, слабость, утомляемость, нечеткость зрения и эритромелалгию (жгучую боль в руках или ногах).
Подагра также является распространенной проблемой у людей с этим заболеванием, и у небольшого числа людей в конечном итоге может развиться злокачественная лейкемия.
От истинной полицитемии нет лекарства. Тем не менее, существует ряд методов лечения, которые могут уменьшить количество эритроцитов и уменьшить или устранить симптомы, вызванные этим заболеванием. Среди этих методов лечения - альфа-интерферон.
Использование альфа-интерферона
Интерфероны представляют собой семейство небольших сигнальных белков, вырабатываемых практически всеми тканями организма, основной функцией которых является защита от (то есть «препятствование») вирусным инфекциям. Когда клетка заражена вирусом, интерфероны сигнализируют клетке, что она начинает вырабатывать вещества, которые могут предотвратить репликацию вируса.
Интерфероны также обладают действиями, которые могут помочь в борьбе с некоторыми бактериальными инфекциями и могут ингибировать рост новообразований. В частности, интерфероны могут ингибировать рост аномальных клеток и повышать активность лейкоцитов, которые могут атаковать и убивать опухолевые клетки.
Три типа интерферонов - альфа, бета и гамма - вырабатываются разными типами клеток в организме и действуют несколько по-разному. Исследователи превратили их все в лекарства, которые используются для лечения различных типов инфекций, новообразований и других состояний.
Интерферон-альфа оказался полезным при лечении хронического гепатита B или C, генитальных бородавок и некоторых видов рака, включая злокачественную меланому, саркому Капоши, ассоциированную со СПИДом, и фолликулярную лимфому.
Другое применение альфа-интерферона - лечение истинной полицитемии. Хотя альфа-интерферон в настоящее время не считается препаратом первой линии для лечения этого состояния, тем не менее, он является важным средством лечения многих людей с истинной полицитемией.
Лечение истинной полицитемии
Учитывая, что в настоящее время лекарства не существует, цель лечения истинной полицитемии состоит в том, чтобы контролировать симптомы и продлить выживаемость.
Лечение зависит от того, относится ли пациент к группе высокого или низкого риска. Люди моложе 60 лет, у которых в анамнезе не было аномальных тромбов, относятся к группе низкого риска. Люди в возрасте 60 лет и старше или те, у кого в анамнезе были тромбы, считаются подверженными высокому риску.
Пациентам с низким уровнем риска обычно назначают флеботомию (взятие крови) для уменьшения количества эритроцитов и низкие дозы аспирина для предотвращения образования тромбов. Аспирин также достаточно эффективен для уменьшения двух симптомов, характерных для истинной полицитемии: зуда и эритромелалгии.
Флеботомия обычно требуется еженедельно, чтобы поддерживать гематокрит (показатель доли объема крови, приходящейся на эритроциты) ниже 45%. Если он ниже 45%, флеботомия требуется каждые две-четыре недели или реже.
Пациентов из группы высокого риска также лечат кровопусканием и аспирином, но дополнительно им назначают «циторедуктивную» терапию, то есть медикаментозное лечение, направленное на подавление способности костного мозга вырабатывать избыточное количество эритроцитов.
В дополнение к ингибированию выработки эритроцитов циторедуктивная терапия часто улучшает многие симптомы, вызванные истинной полицитемией. По этой причине циторедуктивная терапия обычно используется даже у пациентов с низким риском, у которых есть неприятные и стойкие симптомы.
Для лечения истинной полицитемии используется несколько циторедуктивных препаратов, включая гидроксимочевину, бусульфан, руксолитиниб и интерферон-альфа. Большинство экспертов считают гидроксимочевину лучшим препаратом первой линии, потому что она используется в течение десятилетий, относительно недорога и достаточно хорошо переносится.
Бусульфан потерял популярность при лечении истинной полицитемии, поскольку он слабо связан со стойким угнетением функции костного мозга и развитием лейкемии. Сегодня он используется в основном, когда другие лекарства были опробованы и не дали результата.
Руксолитиниб одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для лечения истинной полицитемии в качестве препарата второй линии, особенно у людей, у которых гидроксимочевина оказалась неэффективной. Это не препарат первой линии, в основном из-за его дороговизны, а также из-за того, что его долгосрочная эффективность и токсичность полностью не известны. На практике большинство экспертов резервируют его использование для людей с истинной полицитемией, у которых имеется выраженное увеличение селезенки, поскольку руксолитиниб особенно эффективен в уменьшении увеличения селезенки.
Интерферон-альфа при истинной полицитемии
Интерферон-альфа, возможно, является наиболее предпочтительным препаратом второй линии при истинной полицитемии, поскольку он весьма эффективен при лечении этого состояния.
До 80% пациентов, получавших интерферон-альфа, достигают контроля над своими эритроцитами, уменьшения симптомов (включая зуд) и уменьшения размера селезенки. Некоторые исследования показывают, что альфа-интерферон может несколько лучше контролировать заболевание, чем гидроксимочевина.
Однако интерферон альфа переносится труднее, чем гидроксимочевина, а также значительно дороже.
Новая форма альфа-интерферона, называемая пегилированным интерфероном альфа-2а (продается под торговой маркой Pegasys), в настоящее время представляется наиболее подходящим типом альфа-интерферона для лечения истинной полицитемии.
«Пэгилированный» относится к тому факту, что к альфа-интерферону добавлена цепь полиэтиленгликоля. Пегилирование уменьшает побочные эффекты препарата, делая его более переносимым, и пролонгирует его действие, что снижает частоту инъекций. Продолжаются исследования по сравнению эффективности пегилированного интерферона альфа-2а с гидроксимочевиной.
ПЭГилированный интерферон альфа-2а вводят в виде подкожной инъекции, начиная с дозы 45 мкг (мкг) еженедельно и увеличивая до максимальной 180 мкг еженедельно в зависимости от переносимости, при этом контролируя гематокрит и симптомы.
Побочные эффекты
Обычные побочные эффекты пегилированного интерферона альфа-2а включают тошноту, рвоту, гриппоподобное заболевание, лихорадку, бессонницу, раздражительность, мышечную боль и потерю аппетита.
Менее распространенные, но более серьезные побочные эффекты включают индукцию аутоиммунных заболеваний, включая псориаз, волчанку и ревматоидный артрит; серьезные расстройства настроения и депрессия, которые могут включать галлюцинации, манию и агрессивное поведение; повышенная восприимчивость к инфекциям; и повышение кровяного давления, которое может привести к инсульту.
Слово из Веривелла
Интерферон-альфа - это препарат, полученный из клеток человека, который модулирует иммунную систему, борется с некоторыми инфекциями и обладает противоопухолевой активностью. Это полезно при лечении полицитемии вера, формы новообразования. В настоящее время он считается препаратом второй линии при этом заболевании.
Новые лекарственные формы интерферона-альфа, направленные на снижение токсичности и увеличение продолжительности его действия, проходят рандомизированные испытания, чтобы определить, может ли он в конечном итоге стать препаратом первой линии при истинной полицитемии.