Лекарство от ВИЧ и СПИДа может быть доступно всего через несколько лет благодаря новаторскому научному эксперименту, доказавшему, что можно очистить инфицированные клетки от вируса и остановить возвращение болезни.
Вирус ВИЧ атакует и разрушает клетки иммунной системы, полностью лишая пациента возможности защищаться от других инфекций. Однако оказывается, что благодаря ультрасовременной технологии «редактирования генов» вирус можно буквально вырезать из ДНК клеток.
Пока эксперимент проводился только в лабораторных условиях, но исследователи из Медицинской школы Команда Льюиса Каца из Университета Темпл в Филадельфии полагает, что они смогут начать клинические испытания на людях в течение трех лет.
По мнению британских специалистов, терапия, разработанная американцами, будет эффективно «модифицировать организм так, чтобы он исцелял себя изнутри». Организации, занимающиеся исследованиями лекарств от ВИЧ, приветствовали это открытие как захватывающий прорыв.
Кажется существенным, что клетки иммунной системы человека, использованные в лабораторном эксперименте, не изменили никакую другую часть генетического кода. Ученые опасались, что введение модификаций в ДНК запустит цепочку изменений, которые могут оказаться вредными или даже фатальными для человека.
- Впервые удалось полностью удалить вирус ВИЧ из генома в лабораторных условиях, - говорит проф. Камель Халили, руководивший экспериментом. «Это означает, что мы должны быть в состоянии ликвидировать его и в человеческом теле».
- Открытие важно на многих уровнях. Прежде всего, это подтверждает, что наш метод редактирования генов эффективно устраняет ВИЧ из ДНК иммунных клеток и навсегда останавливает размножение вируса.
- Более того, эксперимент доказал, что эта система может защитить клетки от повторного заражения. Метод безопасен для клеток и не оказывает вредного воздействия.
- Это открытие имеет большой потенциал. Результаты эксперимента позволяют предположить, что в течение трех лет мы приступим к клиническим испытаниям с участием человека.
В Великобритании более 100 000 человек живут с ВИЧ, и около 600 человек умирают каждый год.
Имеющиеся сегодня антиретровирусные препараты достаточно эффективны в борьбе с инфекцией, но пациенты должны принимать их пожизненно - прекращение лечения вызывает быстрое размножение вируса, что со временем приводит к развитию синдрома приобретенного иммунодефицита, или СПИД.
Новый метод редактирования генов, называемый CRISPR/Cas9, определяет местонахождение генетического кода ВИЧ, который интегрируется с клетками иммунной системы.
Во-первых, белок Cas9 модифицируется для распознавания кода вируса. У пациента берут кровь и в нее вводят белок Cas9, который ищет клетки иммунной системы, содержащие геном ВИЧ. Достигнув выбранного места в геноме и разрезав цепь ДНК, фермент удаляет последовательность и в результате инактивирует вирус. Затем здоровые модифицированные клетки имплантируют обратно пациенту.
По мнению ученых, элиминация вируса из организма происходит после замены 20 процентов клетки иммунной системы, инфицированные генетически модифицированными клетками.
Проф. Халили поясняет, что одновременно с препаратами от ВИЧ также можно вводить протеин - такая терапия может быть завершена после удаления вируса из клеток.
- Комбинирование этой терапии с доступными в настоящее время противовирусными препаратами имеет смысл. Можно ожидать, что через определенный период лечения, даже после прекращения противовирусной терапии, рецидива заболевания не будет, поскольку новая стратегия позволит полностью устранить вирус, - поясняет исследователь.
После удаления вируса разрезанные нити ДНК самособираются благодаря механизму соединения концов ДНК, и очищенные клетки возвращаются пациенту.
«Это важный шаг вперед. Он является частью большой группы исследований, в которых эти новые методы используются главным образом для борьбы с ВИЧ, а также со многими другими заболеваниями», - прокомментировал проф. Мэтью Кобб из Манчестерского университета в интервью программе «Сегодня» на британской станции Radio 4.«Эта технология позволяет модифицировать гены. Она позволяет запрограммировать тело на самоисцеление изнутри».
Шон Гриффин, директор Фонда Терренса Хиггинса, организации, занимающейся проблемами людей, живущих с ВИЧ и СПИДом, добавил: «Это захватывающее лабораторное исследование доказывает, что ВИЧ можно эффективно удалить из ДНК человека. иммунные клетки человека Мы надеемся, что дальнейшие исследования позволят уменьшить количество вирусных клеток у носителей ВИЧ, как это было сделано в лаборатории».
Результаты эксперимента опубликованы на платформе Scientific Reports, связанной с журналом Nature.
Что такое ВИЧ?
ВИЧ (вирус иммунодефицита человека) - это вирус, который атакует иммунную систему человека и ослабляет защитный механизм от инфекций и болезней.
Чем ВИЧ отличается от СПИДа?
ВИЧ-инфекция имеет три стадии:
1. Острая фаза - ранняя стадия, охватывающая первые недели после заражения и характеризующаяся гриппоподобными симптомами. Вирус быстро размножается в организме.
2. Фаза бессимптомной инфекции. Продолжительность этой фазы может быть очень большой. Вирус размножается медленно, клинических признаков, связанных с инфекцией, нет.
3. Симптоматическая фаза заболевания СПИДом - наиболее запущенная стадия ВИЧ-инфекции. Происходит стремительное снижение количества клеток иммунной системы, незащищенный организм подвергается атаке различных патогенов.
Как передается ВИЧ?
Заражение чаще всего происходит при анальном и вагинальном сексе без презерватива (95% случаев заражения в Великобритании в 2013 г. произошли в результате полового контакта). Вирус также может передаваться через кровоток: при использовании зараженной иглы или шприца, или во время медицинских, косметических или тату-процедур, проводимых нестерильным оборудованием. ВИЧ может передаваться от инфицированной матери ребенку, например, при грудном вскармливании.
Сколько людей являются носителями?
Во всем мире около 35 миллионов человек. В 2013 году в Великобритании было более 100 000 человек, живущих с ВИЧ.
Можно ли лечить ВИЧ?
В настоящее время нет лекарства от ВИЧ, но есть методы лечения, которые позволяют большинству людей, инфицированных вирусом, вести нормальную, здоровую жизнь в течение многих лет.