Клинические испытания эпилепсии изучают возможные вмешательства для предотвращения судорог. Вмешательства могут включать лекарства, процедуры или изменения поведения.
Исследователи часто проводят лабораторные исследования, чтобы установить риски и преимущества, прежде чем переходить к испытаниям на людях. Больные эпилепсией участвуют в клинических испытаниях, чтобы получить самое современное лечение и внести свой вклад в ценные исследования.
В этой статье рассматриваются клинические испытания эпилепсии, что это такое, как они работают, типы, преимущества, риски, требования к участию и часто задаваемые вопросы при рассмотрении вопроса об участии.
Что такое клинические испытания эпилепсии?
Клинические испытания эпилепсии изучают новые возможные вмешательства для прекращения припадков. Они могут быть сосредоточены вокруг:
- Лекарства с меньшим количеством побочных эффектов
- Более эффективные лекарства
- Лечение лекарственно-устойчивой эпилепсии
- ГАМК-А (агонисты рецепторов гамма-аминомасляной кислоты) (стимулируют рецепторы мелатонина)
- Диетические изменения (например, кетогенная диета)
- Генная терапия
- Иммуносупрессивная терапия
- Стимуляция блуждающего нерва
- Лечение нейровоспаления (лечит воспаление в головном или спинном мозге)
Несмотря на то, что лекарства от эпилепсии не существует, испытания привели к более конкретным и эффективным методам лечения с меньшим количеством побочных эффектов. Например, Epidiolex (каннабидиол) - это новый препарат, предотвращающий судороги у пациентов с ранее резистентной к лекарствам эпилепсией.
Как они работают
Различные медицинские, академические и фармацевтические учреждения финансируют клинические испытания. Места включают исследовательские центры, клиники, больницы и университеты.
Исследователи начинают с протокола, в котором излагается план исследования. План включает подходящих участников, размер выборки и продолжительность.
Совет по безопасности утверждает протокол, и исследовательская группа начинает клиническое испытание. В эту команду входят главный исследователь, медицинские работники и социальные работники. Люди-добровольцы просматривают протокол, дают согласие и становятся частью команды.
Типы клинических испытаний
Клинические испытания изучают экспериментальные лекарства, устройства, процедуры или методы лечения. Их цели различаются и могут сводиться к следующему:
- Профилактика: Сосредоточьтесь на предотвращении приступов или эпилепсии
- Скрининг: Найдите способы раннего выявления болезни
- Диагностика: Определите лучшие, менее инвазивные способы диагностики
- Лечение: Протестируйте вмешательства, чтобы увидеть, являются ли они более эффективными, чем текущее лечение эпилепсии
- Качество жизни: Ищите лучшие способы поддержки людей с тяжелой или изнурительной эпилепсией
Большинство людей знакомы с лечением или интервенционными клиническими испытаниями. В зависимости от дизайна исследования участники могут получить новое вмешательство, традиционное лечение, отсутствие лечения или плацебо.
Плацебо - это вещество, не обладающее терапевтическим эффектом. Однако некоторые протоколы предусматривают, что каждый участник получает лечение после завершения испытания.
Исследования, в которых используются плацебо, случайным образом назначают участникам лечение или плацебо, чтобы снизить риск систематической ошибки. Существует два типа исследований плацебо:
- Одномаскированный: Только исследовательская группа знает, кто получает лечение.
- Двойной слепой: Ни участник, ни исследовательская группа не знают, кто получает лечение или плацебо.
Информированное согласие
Информированное согласие гарантирует, что участники получат достаточную информацию перед включением в исследование. Исследователи предоставляют документы или сеансы вопросов и ответов об ожиданиях, сроках, рисках, преимуществах и альтернативах.
Как только участники или опекуны чувствуют себя комфортно, они подписывают документ об информированном согласии. Этот документ не является контрактом; участники могут выйти в любое время.
Утверждение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) необходимо для назначения лекарств в Соединенных Штатах. FDA требует, чтобы клинические испытания лекарств перед одобрением проходили следующие этапы.
- Ранняя фаза 1: Включает менее 15 участников и фокусируется на безопасности и эффективности
- Фаза 1: включает от 20 до 100 человек и фокусируется на безопасности, эффективности, побочных эффектах и поведении лекарства
- Фаза 2: Цели, аналогичные первой фазе, но с более широкой аудиторией, обычно несколькими сотнями человек
- Фаза 3: включает от 300 до 3 000 человек, и если все пойдет хорошо, исследователи подадут заявку на одобрение FDA
- Этап 4: Фаза после утверждения, в которой участвуют более 1000 человек и могут включать новые группы населения, например дети
Преимущества и риски участия в клиническом исследовании
Клинические испытания являются важным инструментом развития медицины. Но важно понимать риски и преимущества, прежде чем стать волонтером.
Преимущества включают:
- Потенциально новое лечение доступно вам до того, как оно будет выпущено для широкой публики.
- Вы проходите более частые медицинские осмотры.
- Лечение проводят опытные медицинские работники в своей области.
- Доступен расширенный доступ к ресурсам.
- Лечение бесплатное.
- Вы внесете свой вклад в ценное исследование.
Риски включают:
- Побочные эффекты новых вмешательств не всегда известны.
- Это может занять время, и вам, возможно, придется путешествовать.
- Нет гарантии, что вмешательство сработает.
- Нет никаких гарантий, что вы получаете лечение.
Участие в клиническом исследовании
В протоколах клинических испытаний изложены критерии включения, ожидания, схемы лечения и продолжительность исследования. Если они не изложены, не стесняйтесь спрашивать у исследователей. Они хотят, чтобы вы полностью поняли и чувствовали себя комфортно, прежде чем присоединиться.
Кто может присоединиться?
Протоколы клинических испытаний обычно включают критерии приемлемости. Например, некоторым требуются здоровые добровольцы, а другие принимают только больных эпилепсией. Критерии приемлемости могут также включать:
- Возраст
- Пол
- Состояние здоровья
- Лечение или история лекарств
- Лекарственно-резистентная эпилепсия
- Есть впервые возникшая эпилепсия или длительная эпилепсия
- Особые типы эпилепсии или припадков
Где найти испытания
Вы можете узнать у своего поставщика медицинских услуг, в местных больницах, общественных клиниках или университетах о каких-либо текущих клинических испытаниях в вашем районе.
Национальная медицинская библиотека имеет доступную для поиска базу данных клинических испытаний. Вы также можете перейти непосредственно к базе данных клинических испытаний эпилепсии.
Как только вы найдете интересующее вас исследование, оно предоставит вам критерии включения. Функция расширенного поиска также позволяет сортировать испытания по следующим критериям:
- Тип исследования
- Результаты предыдущего исследования
- Статус (если набирают)
- Возраст
- Пол
- Вмешательство
- Расположение
- Фаза
- Финансирование
- Дата начала
- Предполагаемая дата завершения
Безопасность
Исследователи часто начинают свои исследования с доклинических лабораторных (in vitro) исследований. Это обеспечивает базовую информацию о безопасности перед переходом к клиническим испытаниям на людях.
В Соединенных Штатах федеральные законы имеют строгие правила для защиты вашей безопасности, прав, здоровья и конфиденциальности. Эти законы включают использование институционального наблюдательного совета (IRB). Совет должен одобрить протокол до начала испытания.
Что такое IRB?
В состав IRB входят врачи, исследователи и члены сообщества, не являющиеся медицинскими работниками. Они проверяют протокол, чтобы убедиться, что он этичен и безопасен. Члены IRB оценивают риски и выгоды и могут запросить изменения протокола. Они также проверяют документы об информированном согласии и отслеживают конфликты интересов.
В некоторых исследованиях также есть комиссия по мониторингу данных, в которую входят люди, не участвующие в исследовании напрямую. Они могут остановить исследование в любое время, если их беспокоит безопасность или эффективность.
Управление по защите исследований на людях и FDA также могут определить, обеспечивает ли исследование адекватную защиту участников.
Вопросы, которые нужно задать перед присоединением
Следующий список часто задаваемых вопросов может помочь вам принять решение о присоединении к клиническому испытанию:
- Что изучает проба?
- Это уже проверено?
- Кто спонсирует испытание?
- Как вы будете определять, кому будет оказана помощь?
- Возможно ли, что я получу плацебо?
- Каковы преимущества, риски и возможные побочные эффекты?
- Как новое вмешательство соотносится с моим текущим лечением эпилепсии?
- Каковы ваши ожидания и требования ко мне?
- Кто оплачивает мое участие?
- Возмещает ли исследование мне какие-либо расходы?
- Сколько длится пробный период?
- Что происходит в конце исследования?
- Если лечение сработает, смогу ли я продолжать его принимать?
- Что произойдет, если мои приступы усугубятся во время испытания?
- Могу ли я посещать своих медицинских работников во время испытания?
- Как защищена моя конфиденциальность?
Обсуждение клинических испытаний с лечащим врачом
Поговорите со своим поставщиком медицинских услуг, прежде чем присоединиться к клиническому испытанию. Они могут задать исследовательской группе вопросы о возможном вмешательстве. Это поможет им узнать, нужно ли им скорректировать какое-либо из ваших методов лечения и как контролировать вас. Также могут потребоваться скрининговые тесты, которые необходимо заказать перед началом пробного периода.
Обзор
Клинические испытания эпилепсии изучают новые возможные вмешательства, включая лекарства, процедуры и поведенческие изменения. Хотя лекарства от эпилепсии не существует, предыдущие испытания привели к более конкретным и эффективным методам лечения с меньшим количеством побочных эффектов.
Участники присоединяются к клиническим испытаниям, чтобы получить доступ к предварительно одобренным новым методам лечения и внести свой вклад в ценные исследования эпилепсии. Если вы хотите присоединиться к одному из них, проверьте их протокол, чтобы узнать, соответствуете ли вы критериям приемлемости.
В Соединенных Штатах федеральные законы имеют строгие правила для защиты безопасности, прав, здоровья и конфиденциальности участников. Эти процессы включают информированное согласие, советы IRB, советы по мониторингу данных и надзор федерального агентства.
Часто задаваемые вопросы
- Есть ли лекарство от эпилепсии?
Хотя лекарства от эпилепсии не существует, существуют методы лечения, которые уменьшают или устраняют приступы с минимальными побочными эффектами. Лечение работает лучше всего, когда назначаются надлежащие лекарства, основанные на конкретном синдроме эпилепсии, типе приступа и генетических мутациях.
- Были ли последние достижения в лечении эпилепсии?
Да, в лечении эпилепсии достигнут невероятный прогресс. Например, Epidiolex (каннабидиол или CBD) - это новый препарат для лечения форм устойчивой к лекарствам эпилепсии. Одно новое клиническое испытание включает направленное увеличение выхода ядерных генов (TANGO), тип генной терапии.
- Как узнать, подходите ли вы для клинического испытания эпилепсии?
Клинические испытания имеют протокол, который включает критерии приемлемости. База данных клинических испытаний эпилепсии Национальной медицинской библиотеки включает эту информацию для большинства исследований.