Боковой амиотрофический склероз (БАС) - это смертельный и изнурительный диагноз заболевания, средняя продолжительность жизни которого составляет от двух до пяти лет. Но международная группа исследователей придумала метод лечения, который продлевает продолжительность жизни почти на два года - это самая продолжительная и самая успешная лекарственная терапия на сегодняшний день. Их исследование, опубликованное в журнале Neurology, дает надежду 20 000 американцев, которые, как сообщается, сегодня живут с БАС.
«Мы шокированы тем, насколько хорошо это лечение может остановить прогрессирование БАС», - сказал в пресс-релизе ведущий автор исследования Джозеф Бекман, профессор биохимии и биофизики в Научном колледже Университета штата Орегон. Бекман и его команда исследователей из Университета штата Орегон, Университета Мельбурна, Университета Юго-Западного Техаса, Университета Центральной Флориды и Института Пастера в Монтевидео работали над продлением продолжительности жизни дольше, чем любое другое лечение, доступное в настоящее время на рынке. БАС является результатом ухудшения двигательных нейронов спинного мозга, ухудшения, связанного с мутациями как меди, так и фермента, называемого SOD1.
По данным Национального института неврологических расстройств и инсульта, БАС атакует нервные клетки, отвечающие за произвольные движения мышц, и разрушает двигательные нейроны. Начало заболевания может быть незаметным, но вскоре оно приводит к мышечной слабости в руках и ногах, невнятной речи, затрудненному глотанию или жеванию, дыхательной или сердечной недостаточности и, в конечном итоге, к смерти.
«Повреждение от БАС происходит в основном в спинном мозге, и это также одно из самых трудных мест в организме для поглощения меди», - сказал Бекман о первых испытаниях. «Медь сама по себе необходима, но может быть токсичной, поэтому ее уровень строго контролируется в организме. Терапия, над которой мы работаем, избирательно доставляет медь в клетки спинного мозга, которые действительно в ней нуждаются. В противном случае соединение сохраняет медь инертной."
В 1993 году ученые обнаружили у пациентов с БАС мутации в гене, продуцирующем SOD1. Зная это, исследователи протестировали соединение под названием Медь - ATSM, которое помогает доставлять медь к поврежденным клеткам. Когда SOD1 расщепляется в организме, он «разворачивается» и становится токсичным, что приводит к гибели мотонейронов. Поскольку медь стабилизирует SOD1, она может остановить его разворачивание. До этих испытаний самый эффективный препарат продлевал жизнь примерно на месяц.
Хотя они пока проверяли его только на мышах, они уверены, что лечение может быть воспроизведено на людях и окажется столь же успешным.
«У нас есть четкое представление о том, почему лечение работает у мышей, и мы прогнозируем, что оно должно работать как у семейных, так и, возможно, единичных людей», - сказал Бекман. «Но мы не узнаем, пока не попробуем. Мы хотим, чтобы люди поняли, что мы переходим к испытаниям на людях как можно быстрее».