Положительное заключение о венедоклаксе для лечения хронического лимфолейкоза (ХЛЛ), как правило, медленно прогрессирующего костного мозга и рака крови, было предоставлено Комитетом Европейского агентства по лекарственным средствам для человека (CHMP). EMA).
В частности, венетоклакс в качестве монотерапии показан взрослым пациентам с хромосомой 17p с дефицитом CHL или мутантом в TP53, которые неадекватны или не прошли лечение блокатором рецепторов B-клеточного рецептора (BCRi) и у взрослых пациентов, у которых нет этих генных поражений и которые потерпели неудачу как в иммунохимиотерапии, так и в терапии BCR1.
Отсутствие 17p, генетическое изменение, при котором часть 17 хромосомы отсутствует, встречается у 3-10% пациентов с необработанным ХЛЛ и до 30-50% пациентов с рецидивирующим или резистентным ХЛ., Мутация гена TP53 относится к 8-15% пациентов, получающих лечение первой линии, и до 35-50% пациентов с резистентной ХЛ.
Положительное заключение CHMP по поводу венетоклакса является научной рекомендацией Европейской комиссии для получения разрешения на условный маркетинг и знаменует собой серьезное событие для этой конкретной категории пациентов с ограниченными возможностями лечения и, как правило, неблагоприятным прогнозом. В частности, для пациентов с дефицитом 17p или мутацией TP53 при нынешней референтной терапии медианная выживаемость оценивается менее чем через 2-3 года.
Европейская комиссия оценит положительное мнение о CHMP и в своем окончательном решении, которое, как ожидается, будет принято в ближайшее время, венетоклакс будет первым одобренным ингибитором белка BCL-2 для лечения ХЛ. В апреле 2016 года было получено одобрение в рамках процедуры быстрой оценки для таблеток венетоклакса от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для лечения пациентов с дефицитом ХЛ в хромосоме 17p, как обнаружено с помощью одобренного FDA теста. и которые получили по крайней мере одно лечение в прошлом.
Venetoclax - это исследуемый оральный ингибитор белка BCL-2, который изучается для лечения пациентов с различными типами злокачественных новообразований крови. Белок BCL-2 предотвращает апоптоз определенных клеток (запрограммированная гибель клеток), включая лимфоциты, и может быть сверхэкспрессирован в некоторых злокачественных опухолевых клетках.
Venetoclax разработан AbbVie и Genentech, членом группы Roche. В США он доступен от обеих компаний, в то время как во всех других странах он доступен от AbbVie.