Компания GW Pharmaceuticals в Соединенном Королевстве может быть накануне первой в США медицинской кампании: получение одобрения Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) на препарат Epidiolex, полностью полученный из каннабиса.
В понедельник, 14 марта, компания объявила, что Epidiolex успешно прошел последний тест на заявленную способность лечить детей с особенно абразивной формой эпилепсии - клиническое испытание фазы 3. В исследовании, первом из шести запланированных или продолжающихся, приняли участие 120 детей с синдромом Драве, редким врожденным заболеванием, которым страдает один из каждых 16 000-40 000 рождений. В течение 14 недель половине из них случайным образом назначали Эпидиолекс, а другой половине - плацебо. К концу исследования в группе Epidiolex наблюдалось снижение числа судорожных припадков в среднем на 39 процентов за месяц, а в группе плацебо - на 13 процентов. Исследователи назвали это различие статистически значимым.
В настоящее время на рынке США есть два рецептурных препарата, которые основаны на синтетических версиях ТГК, основного психоактивного ингредиента марихуаны, который составляет в среднем 12 процентов нынешней марихуаны. Однако Epidiolex будет первым предложенным лекарством, изготовленным исключительно из каннабидиола, второго основного химического компонента растения, хотя тот, который постоянно выводится из коммерческих запасов. Третий препарат от рассеянного склероза, Sativex, сочетает в себе THC с каннабидиолом и также принадлежит GW, хотя он еще не доступен в США.
Хотя ТГК получил некоторое научное внимание из-за его потенциальных лечебных преимуществ, каннабиноиды, такие как каннабидиол, считаются более перспективными. И действительно, другие исследования Epidiolex уже показали аналогичное снижение частоты приступов у детей с тяжелой эпилепсией.
«Результаты этого ключевого исследования Epidiolex важны и интересны, поскольку они представляют собой первые плацебо-контролируемые доказательства, подтверждающие безопасность и эффективность фармацевтического каннабидиола у детей с синдромом Драве, одним из самых тяжелых и трудно поддающихся лечению типов эпилепсии. », - сказал доктор Оррин Девински, невролог из Центра комплексной эпилепсии Медицинского центра Лангоне при Нью-Йоркском университете, в заявлении от имени компании.
Дети в испытании, которым в среднем 10 лет, действительно испытывали побочные эффекты. Наиболее распространенными среди тех, кто принимал Эпидиолекс, были сонливость, диарея и снижение аппетита. Десять пациентов, или 16 процентов, испытали более серьезные побочные эффекты, и 8 пациентов решили вообще отказаться от лечения по сравнению с одним в группе плацебо. Однако в целом 84 процента пациентов, у которых возникли побочные эффекты, оценили их как легкие или умеренные.
«Эти данные демонстрируют, что Epidiolex обеспечивает клинически важное снижение частоты приступов вместе с приемлемым профилем безопасности и переносимости, предоставляя сообществу специалистов по эпилепсии перспективу получения надлежащим образом стандартизированной и протестированной фармацевтической формы каннабидиола, которая будет доступна по рецепту в будущем», - Девинский добавлен.
В интервью Reuters генеральный директор GW Джастин Говер сообщил, что компания планирует встретиться с Управлением по контролю за продуктами и лекарствами, чтобы начать процесс разрешения регулирующих органов на использование Epidiolex как средства лечения синдрома Драве. Это было бы еще одним первым: FDA еще не одобрило лечение специально для этого состояния. Однако люди с синдромом Драве часто принимают другие противоэпилептические препараты. В этом исследовании пациенты принимали в среднем еще три таких препарата вместе с Эпидиолексом.
Хорошие новости GW уже улучшили его состояние. Как сообщает Reuters, совокупная стоимость акций компании на рынках США и Лондона с момента объявления удвоилась.
Из пяти оставшихся испытаний фазы 3, которые еще предстоит опубликовать или провести, одно нацелено на синдром Драве, два - на синдром Леннокса-Гасто, а одно - на комплекс туберозного склероза; последние два - другие редкие формы эпилепсии. Шестой, который должен начаться во второй половине 2016 года, будет посвящен еще не объявленному эпилептическому состоянию. Какими бы многообещающими ни были эти первые результаты, они еще не опубликованы в рецензируемом научном журнале, хотя GW планирует представить их на предстоящей медицинской конференции, сообщает The New York Times.