Вам на голову льется ведро с ледяной водой, а друзья бросают вам вызов и снимают этот ледяной маневр, чтобы опубликовать его в социальных сетях. Шок… холод… промокание.
Кто не помнит Ice Bucket Challenge 2014 года, когда было собрано 115 миллионов долларов пожертвований на ALS? Уникальная задача по сбору средств помогла исследователям приблизиться к прорывам в диагностике, лечении и, в конечном итоге, излечении бокового амиотрофического склероза или болезни Лу Герига, дегенеративного заболевания, излечения от которого неизвестно.
В настоящее время существует только два одобренных препарата для лечения БАС, прогрессирующего заболевания нервной системы, которое поражает нервные клетки головного и спинного мозга, что приводит к потере мышечного контроля и влияет на способность человека говорить, двигаться, есть и дышать. Одно лекарство, рилузол, доступно уже 25 лет и увеличивает продолжительность жизни в среднем на несколько месяцев. Вторым лекарством, одобренным в 2017 году, является эдаравон, который, как было показано, помогает пациентам дольше функционировать во время болезни.
«Эффект [Эдаравона] относительно скромен, но предполагается, что он замедляет прогрессирование заболевания у тех, кто находится на ранних стадиях заболевания», - сказал Medical Daily социальный работник Ли Стивенс, психосоциальный консультант Общества БАС Квебека.
В настоящее время ведутся исследования третьего препарата, AMX0035, экспериментальной нейропротекторной терапии, предназначенной для уменьшения гибели и дисфункции двигательных нейронов.
AMX0035 находится на 2-й фазе клинических испытаний с участием людей, страдающих этим заболеванием. Исследование проводится Центром БАС им. Шона М. Хили и AMG в Массачусетской больнице общего профиля и компанией Amylyx Pharmaceuticals, Inc., производящей это лекарство. Результаты показывают многообещающие замедление прогрессирования БАС и продление выживаемости пациентов.
«Со времен Ice Bucket Challenge 2014 года исследования в области БАС стремительно развивались, - сказала г-жа Стивенс. «Семьи иногда разочаровываются тем, сколько времени требуется, чтобы увидеть плоды этого труда».
Что такое AMX0035?
Исследователи рассмотрели 137 участников в возрасте от 18 до 80 лет, у которых симптомы заболевания наблюдались менее 18 месяцев. Они случайным образом получали либо AMX0035, либо плацебо в течение шести месяцев.
После этого пациенты, завершившие исследование, имели право на открытое продление, когда все пациенты получали AMX0035 для дальнейшего тестирования его долгосрочной эффективности. Результаты исследования эффективности AMX0035 фазы 2 были опубликованы в журнале Muscle and Nerve.
Целью исследования было измерить изменение ALSFRS-R (пересмотренная функциональная рейтинговая шкала ALS) по сравнению с группой плацебо. Исследователи также измерили силу мышц, жизненную емкость легких, потребность в трахеостомии, госпитализации и выживаемость. Около 5% участников испытали диарею и боль в животе, наиболее частые побочные эффекты, которые со временем уменьшались. Девяносто восемь из 137 участников завершили испытание.
AMX0035 не совсем новый. Это комбинация двух уже используемых препаратов, фенилбутирата натрия и тауурурсодиола, которые борются с окислительным стрессом в митохондриях нервных клеток, чтобы предотвратить нейродегенерацию.
Результаты вселяют надежду
Исследователи обнаружили, что AMX0035 замедляет прогрессирование заболевания БАС в течение шести месяцев и оказывает положительное влияние на повседневную жизнь, такую как ходьба, разговор, использование посуды и глотание пищи. Участники, которые были рандомизированы для приема лекарства, также жили в среднем на 6,5 месяцев дольше, чем те, кто получал плацебо.
Исследователи считают полученные результаты важным шагом как в лечении, так и в конечном итоге излечения БАС, так как AMX0035 связан как с более длительным выживанием, так и с улучшенными функциональными возможностями.
«[Это исследование] дает надежду многим, хотя бы по той причине, что нужно выиграть время, чтобы увеличить шансы остаться в живых для других достижений в лечении болезней и, надеюсь, излечить», - сказала г-жа Стивенс. «Это может побудить других получить доступ к следующему испытанию».
Обычно препараты становятся доступными после 3 фазы испытаний. В настоящее время проводится около 57 испытаний фазы 3 по поводу БАС. Некоторые в настоящее время набирают участников, а другие нет. Более подробную информацию можно найти здесь.
Дженнифер Нельсон - писатель о здоровье из Флориды, которая также пишет о здоровье и благополучии для AARP, PBS’Next Avenue, Shondaland и других.