Тесты на крупных животных показали успех в обращении вспять сердечной недостаточности за счет использования мощной генной терапии, направленной прямо в сердце.
В новой модели терапии используется ген, который иначе «не действует» у пациентов с сердечной недостаточностью. Этот ген, известный как SUMO-1, играет ключевую роль в сердечной деятельности, поскольку помогает регулировать гомеостаз кальция в клетках сердца. Снижение уровня SUMO-1 дестабилизирует влияние кальция на способность сердца сокращаться и расслабляться, что затрудняет или даже делает невозможным эффективное насосное действие. Настоящее исследование, опубликованное в журнале Science Translational Medicine, использует SUMO-1 в сочетании с другим сердечным белком, SERCA2, в попытке полностью вылечить сердечную недостаточность.
Сердечная недостаточность возникает из-за того, что сердце больше не может перекачивать достаточно крови по всему телу. Может возникнуть ряд результирующих симптомов, таких как одышка, ослабление сокращений и увеличение желудочков. От сердечной недостаточности страдает примерно 5,7 миллиона человек в Соединенных Штатах, чаще всего пожилые люди. Состояние может потребовать комплексного лечения в зависимости от степени тяжести: врачи могут посоветовать пациентам с умеренными заболеваниями просто больше тренироваться или изменить свой рацион, в то время как в более тяжелых случаях могут потребоваться имплантированные устройства или даже пересадка сердца.
В случае успеха в испытаниях на людях новейшие методы лечения будут прямыми и эффективными, а не полагаться на окольные изменения образа жизни или дорогие, навязчивые технологии. «Генная терапия SUMO-1 может быть одним из первых методов лечения, который действительно может уменьшить увеличенное сердце и значительно улучшить функцию жизнеобеспечения поврежденного сердца», - сказал старший научный сотрудник доктор Роджер Дж. Хаджар, директор Центра сердечно-сосудистых исследований в школе Икана. медицины горы Синай, говорится в заявлении.
Предыдущие исследования показали, что SERCA2 также отсутствует у многих пациентов с сердечной недостаточностью, что позволяет предположить, что для правильной работы сердца требуются хорошо регулируемые уровни обоих генов, чтобы кальций в достаточной степени выкачивался из клеток. Сейчас Хаджар и его коллеги исследуют, как отсутствие SUMO-1 приводит к снижению SERCA2. Чтобы изучить это взаимодействие, исследователи протестировали только SUMO-1, только SERCA2 и их комбинацию. Модели тестирования показали, что доставка высоких доз SUMO-1 и комбинация SUMO-1 и SERCA2 обеспечивает высокую эффективность при лечении сердечной недостаточности. Один только SERCA2 вызывает более слабые сердечные сокращения, меньший кровоток и не может адекватно уменьшить увеличенные объемы сердца.
«Эти новые результаты исследования подтверждают решающую роль SUMO-1 в функции SERCA2, - сказал Хаджар, - и лежат в основе терапевтического потенциала заместительной терапии геном SUMO-1 для пациентов с сердечной недостаточностью». По его словам, команда Хаджара невероятно быстро прошла этапы испытаний, поскольку сейчас он находится в процессе получения разрешения от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на испытание новой генной терапии SUMO-1 у пациентов с сердечной недостаточностью ». Это действительно уникальный пример быстрого преобразования многообещающей медицинской терапии от первоначального открытия до доклинических испытаний », - сказал Хаджар.