Компания Octapharma USA получила подтверждение от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) исключительных прав на использование орфанных препаратов в отношении Wilate® (фактор фон Виллебранда / концентрат фактора VIII, человеческий), заместительной терапии, разработанной специально для лечения болезни фон Виллебранда (БВ). Утверждение поступило от Управления по разработке орфанных продуктов FDA, которое помогает продвигать разработку продуктов, которые демонстрируют перспективность лечения редких заболеваний.
«Присуждая исключительные права на орфанные препараты, Управление FDA определило, что Wilate® обеспечивает более высокую вирусную безопасность, чем Humate-P», - сказал Флемминг Нильсен, президент Octapharma USA, быстрорастущего американского подразделения Octapharma AG, одного из крупнейших в мире продуктов из человеческого белка. производители. «Wilate® получил семилетний эксклюзивный доступ к маркетингу в результате доказательств того, что Wilate® столь же эффективен и безопаснее, чем Humate P.»
FDA одобрило Wilate® для лечения эпизодов спонтанных или вызванных травмой кровотечений у пациентов с тяжелой формой VWD, а также у пациентов с легкой или средней формой заболевания, у которых использование десмопрессина известно или предположительно неэффективно или противопоказано..
Wilate® - это первый дважды инактивированный вирусом VWF / FVIII (фактор фон Виллебранда / фактор FVIII), концентрат высокой чистоты, использующий процесс растворитель / детергент (S / D) и специальный этап конечного сухого нагрева (TDH). Выбранные процессы очистки изолируют комплекс VWF / FVIII в условиях высокой защиты белка, что приводит к соотношению активности VWF: RCo (кофактора ристоцетина) к активности FVIII 1: 1, что аналогично нормальной плазме. Альбумин в качестве стабилизатора не добавляется. Wilate® получают исключительно из больших пулов человеческой плазмы, собранных в одобренных FDA центрах донорства плазмы США. Wilate® содержит триплетную структуру VWF и многомерное распределение VWF, аналогичное нормальной плазме человека.
По данным Национального института здоровья, БВ является наиболее распространенным наследственным нарушением свертываемости крови и встречается примерно у 1 из 100-1 000 человек. «Одобрение FDA на исключительное право лечения сиротами Wilate® подтверждает решение компании Octapharma сосредоточиться исключительно на лечении пациентов фон Виллебранда и еще раз демонстрирует приверженность компании Octapharma дальнейшему развитию терапии человеческими белками», - сказал Нильсен.