Хотя в настоящее время нет лекарства от рассеянного склероза (РС), существует множество модифицирующих заболевание терапий, модификаций образа жизни и экспериментальных методов лечения, направленных на адекватное лечение болезни. За последние несколько десятилетий один из таких экспериментальных методов лечения, известный как трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК), был в авангарде прогрессивных исследований РС.
ТГСК пытается перезагрузить иммунную систему, чтобы замедлить или остановить прогрессирование рассеянного склероза, по крайней мере временно. Но он доступен только в клинических испытаниях, и не всем больным РС он подходит.
В этой статье рассматривается новая терапия рассеянного склероза, ее плюсы и минусы, а также то, какие дальнейшие исследования необходимо провести.
Что такое лечение ТГСК?
ТГСК, первоначально изучавшаяся как вариант лечения определенных типов рака крови, благодаря десятилетиям исследований предоставила убедительные доказательства ее использования у людей с РС.
Целью ТГСК является потенциальная «перезагрузка» или перезагрузка иммунной системы организма. Поскольку рассеянный склероз является аутоиммунным заболеванием, иммунная система организма подвергается атаке сама по себе. ТГСК направлена на устранение недопонимания между мозгом и иммунной системой и уменьшение или полную остановку происходящей демиелинизации.
Чем аутологичная ТГСК отличается от других типов ТГСК?
Аутологичная ТГСК (аТГСК) относится к стволовым клеткам, полученным из собственного тела человека, в отличие от аллогенной ТГСК, при которой стволовые клетки получают от другого человека.
Как это может помочь при симптомах рассеянного склероза
По существу уничтожая иммунную систему организма и повторно вводя стволовые клетки, ТГСК направлена на значительное уменьшение или полную остановку процесса демиелинизации, связанного с РС. Это может остановить прогрессирование заболевания, а также улучшить иногда изнурительные неврологические симптомы.
Распространенные симптомы рассеянного склероза включают, но не ограничиваются:
- Усталость
- Когнитивная дисфункция
- Мышечные спазмы или тремор
- Онемение, покалывание или жжение
- Проблемы с балансом
- Нарушение мочеиспускания и кишечника
В некоторых болезненных состояниях рассеянный склероз может прогрессировать настолько, что может привести к значительной инвалидности.
В исследовании, проведенном в 2016 году, почти у 70% людей, перенесших ТГСК, через три года не было выявлено новой активности рассеянного склероза. Исследование также показало, что на протяжении всего испытания и последующего наблюдения у реципиентов ТГСК наблюдалось значительное восстановление неврологической функции. Это еще раз показывает, что ТГСК может не только останавливать активность нового заболевания, но и потенциально способствовать восстановлению ранее существовавших неврологических повреждений.
ТГСК по сравнению с лечением ДМТ
Хотя ТГСК рассматривается как вариант лечения, способный по крайней мере временно приостановить активность и прогрессирование заболевания, необходимы дополнительные исследования. Лечение также должно быть более доступным для пациентов.
Пока во всем мире ведутся исследования, для лечения симптомов рассеянного склероза, а также для замедления прогрессирования заболевания используются различные методы лечения, модифицирующие заболевание, известные как DMT.
Национальное общество рассеянного склероза рассмотрело все соответствующие данные и методы лечения и настоятельно рекомендует начинать DMT вскоре после постановки диагноза. Было обнаружено, что продолжающееся использование DMT:
- Уменьшить количество новых рецидивов
- Медленное прогрессирование инвалидности
- Уменьшение новых воспалений в центральной нервной системе
DMT поступают одним из трех способов: перорально, инъекционно или внутривенно.
Обычные DMT, чаще всего бета-интерферон (Avonex и Betaseron) и глатирамера ацетат (Copaxone), помогают облегчить некоторые симптомы рассеянного склероза с помощью различных механизмов, в том числе путем ингибирования активации иммунных клеток и уменьшения воспалительной реакции иммунной системы.
За и против
Как и в случае любой новой терапии, риски и преимущества должны быть тщательно взвешены как пострадавшим, так и лечащим врачом.
Плюсы
- Потенциально полностью останавливает прогрессирование заболевания на длительный период
- Можно использовать собственные стволовые клетки человека, внешний донор не требуется
- Может уменьшить и даже обратить вспять некоторую неврологическую инвалидность
Минусы
- Еще не одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) для лечения рассеянного склероза вне испытаний
- Дорого
- Повышенный риск заражения
- Связан с редкими случаями смерти
ТГСК Право на участие
По данным Национального общества рассеянного склероза, ТГСК может быть полезным вариантом лечения для людей, которые:
- Ремиттирующий рассеянный склероз (периоды стабильности между периодами симптомов)
- Были рассеянным склерозом менее 10 лет
- Младше 50 лет
- Имеют новые поражения на МРТ или рецидив заболевания, несмотря на соответствующую болезнь-модифицирующую терапию
- Не могут принимать высокоэффективные препараты, модифицирующие болезнь
ТГСК оказалась наиболее эффективной у людей с высокоактивным рецидивирующим рассеянным склерозом.
Как работает ТГСК в медицине
Эта процедура представляет собой многоступенчатую процедуру, которая обычно выполняется только один раз. Хотя процедура может немного отличаться от центра к центру, процесс остается примерно следующим:
- Пациентов с рассеянным склерозом лечат препаратами, которые способствуют высвобождению стволовых клеток из костного мозга в кровоток.
- Затем стволовые клетки собираются и замораживаются до тех пор, пока пациент не будет готов к инфузии.
- Пока стволовые клетки находятся в ожидании, пациент должен пройти медикаментозное лечение, такое как химиотерапия или иммунодепрессанты, в попытке подавить иммунную систему организма.
- После того, как иммунная система пациента будет активирована, стволовые клетки могут быть введены обратно в организм посредством внутривенной инфузии.
- За этим человеком очень внимательно следят, пока он выздоравливает.
Потенциальные риски и осложнения
ТГСК весьма многообещающа в качестве варианта лечения раннего рассеянного склероза, но она сопряжена с потенциальными рисками и осложнениями. Это может быть:
- Повышенный риск заражения
- Аллергическая реакция
- Лихорадка
- Сыпь
- Низкое количество нейтрофилов
- Смерть
Примечательно, что многие побочные реакции, наблюдавшиеся в ходе исследований ТГСК у людей с РС, были связаны с химиотерапией, назначаемой до трансплантации. В настоящее время проводятся исследования, чтобы выяснить, могут ли потенциально менее иммунодепрессивные методы быть такими же эффективными, с меньшим риском и побочными реакциями.
Вовлечение
РС - сложное заболевание, лечение которого требует сотрудничества между лечащими специалистами по РС и больным. Сотрудничество в составлении соответствующего плана лечения гарантирует, что человек с рассеянным склерозом имеет право голоса в своем лечении.
Когда традиционные методы лечения не в состоянии адекватно справиться с болезнью, возможно, стоит обсудить некоторые новые варианты.
Клинические испытания рядом с вами
В настоящее время в мире проводится несколько клинических испытаний ТГСК при РС, в которых активно набираются участники. Эти исследования можно найти на сайте ClinicalTrials.gov. Чтобы узнать, имеете ли вы право на участие в одном из этих исследований, свяжитесь со своим специалистом по РС для обсуждения.
Что ТГСК означает для будущего исследований РС
Исследователи во всем мире работают над поиском новых методов лечения потенциально инвалидизирующих заболеваний, таких как рассеянный склероз. Исследования, проведенные на сегодняшний день, доказали, что ТГСК требует дальнейших исследований.
ТГСК потенциально может остановить активность болезни РС, но необходимо больше узнать о том, как долго могут длиться такие результаты, какие другие факторы можно изменить для уменьшения побочных эффектов у пациента и многое другое.
Обзор
РС - сложное заболевание, но, к счастью, существует ряд успешных вариантов лечения. У людей, у которых традиционная модифицирующая болезнь терапия неэффективна для лечения болезни и ее симптомов, ТГСК может быть вариантом для рассмотрения. Исследования, проведенные на сегодняшний день, показали, что ТГСК останавливает активность заболевания РС, а в некоторых случаях даже обращает вспять предшествующие повреждения. Хотя препарат не одобрен FDA для широкого применения у пациентов с рассеянным склерозом, клинические испытания продолжаются.
Слово из Веривелла
Если у вас или у кого-то из ваших знакомых был диагностирован рассеянный склероз в течение последних 10 лет, и вы пытаетесь справиться с этим заболеванием, ТГСК может быть вариантом для рассмотрения. Крайне важно сообщить своему поставщику медицинских услуг обо всех вариантах лечения, которые вас интересуют. Свяжитесь со своим врачом, чтобы узнать, имеете ли вы право на участие в клиническом испытании с использованием ТГСК для лечения агрессивного и рецидивирующего рассеянного склероза.
Часто задаваемые вопросы
- ТГСК при РС одобрена FDA?
Лекарства и процедуры, используемые для ТГСК, одобрены FDA, а ТГСК одобрена для лечения определенных видов рака крови или костного мозга. Однако ТГСК в настоящее время не одобрена для лечения РС и считается экспериментальной. Таким образом, текущие испытания должны предоставить больше доказательств для потенциального одобрения в будущем.
- Все ли типы РС реагируют на ТГСК?
Имеющиеся данные показывают, что ТГСК может быть наиболее полезной для людей с агрессивным и высокоактивным РС или рецидивирующими формами РС.
- Сколько стоит ТГСК при РС?
Поскольку ТГСК требует госпитализации, средняя стоимость составляет около 150 000 долларов США. Стоимость варьируется в зависимости от работающего учреждения, а также страховки, которую может иметь пациент.
- ТГСК - это то же самое, что химиотерапия?
Нет. ТГСК - это не то же самое, что химиотерапия. Однако до того, как может произойти ТГСК, человек должен пройти лечение химиотерапевтическими агентами, чтобы подготовить иммунную систему к трансплантации стволовых клеток.
- Какова вероятность успеха ТГСК при РС?
Текущие показатели успешности ТГСК при РС варьируются от исследования к исследованию, что еще раз подчеркивает необходимость дополнительных исследований. При этом все исследования на сегодняшний день показали высокий уровень успеха в остановке прогрессирования нового заболевания у людей с рассеянным склерозом.