Стволовые клетки лечат болезни глаз? Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) впервые одобрило использование эпителиальных клеток сетчатки, полученных из эмбриональных стволовых клеток человека, в исследовании по лечению ювенильной дегенерации желтого пятна
Американские исследователи хотят лечить заболевание глаз, также известное как болезнь Штаргардта, с помощью эмбриональных стволовых клеток. С этой целью двенадцать пациентов с ювенильной дегенерацией желтого пятна должны принять участие в исследовании фазы I/II, в котором эпителиальные клетки сетчатки, полученные из эмбриональных стволовых клеток, имплантируют под сетчатку (субретинально) участников. Этот метод уже был успешно испытан в различных экспериментах на животных на крысах и мышах, благодаря чему имплантированные клетки спасли фоторецепторы сетчатки от гибели и сохранили зрение животных, говорит доктор. Роберт Ланца из биотехнологической компании Advanced Cell Technology (ACT), которая производит клетки. «У крыс стволовые клетки привели к 100-процентному улучшению по сравнению с необработанными животными», - объяснил Ланца. Теперь исследователи надеются на аналогичные терапевтические успехи при использовании нового метода у людей с дегенерацией желтого пятна.
Исследование специально направлено на пациентов с болезнью Штаргардта, наследственной формой дегенерации желтого пятна, которая приводит к разрушению клеток ретинального пигментного эпителия (клетки РПЭ) на сетчатке. В большинстве случаев заболевание поражает только макулу, также известную как «желтое пятно», «точка наиболее острого зрения». Болезнь Штаргардта обычно впервые возникает в возрасте от 10 до 20 лет, и с этого момента зрение постепенно снижается. Терапия, которую можно использовать для противодействия потере зрения, еще не существует, поэтому пациенты страдают от неуклонно прогрессирующего снижения остроты зрения. Больше всего страдает центральное поле зрения. По данным исследователей, около 25 000 человек в США страдают болезнью Штаргардта, а в Германии - около 8 000 человек.
Американские ученые вокруг Dr. Стивен Шварц из Глазного института Жюля Штайна при Калифорнийском университете в Лос-Анджелесе планирует имплантировать от 50 000 до 200 000 клеток RPE, полученных из эмбриональных стволовых клеток, под сетчатку глаза 12 пациентов Stargardt. Исследователи используют препарат клеток РПЭ «MA09-hRPE» производства компании ACT, который с начала года имеет в США «статус орфанного препарата». Хотя препарат получен из эмбриональных стволовых клеток человека, он больше не содержит каких-либо стволовых клеток, которые могли бы увеличить риск развития рака, подчеркивает в этом контексте ACT. «В дополнение к исследованию ювенильной дегенерации желтого пятна компания также планирует провести исследование с участием пациентов, страдающих возрастной сухой дегенерацией желтого пятна», - пояснил далее Роберт Ланца
Хотя клетки RPE, полученные из стволовых клеток, в настоящее время впервые используются на людях, по оценкам производителя, пройдут годы, прежде чем этот процесс будет использоваться в больших масштабах в США. Из-за чрезвычайно спорного использования эмбриональных стволовых клеток человека сомнительно, что этот метод будет даже одобрен в Германии. Исследование также должно сначала доказать, что у двенадцати участников улучшилось зрение и не было серьезных побочных эффектов.